渤健公司(納斯達克代碼:BIIB)今日宣布，《Muscle amp; Nerve》期刊近日發(fā)表了NURTURE研究數(shù)據(jù)。

新的研究數(shù)據(jù)表明，脊髓性肌萎縮癥患兒在癥狀前開始使用諾西那生鈉注射液進行治療，在5年后能夠保持并達成新的運動里程碑。經(jīng)過兩年的額外隨訪，所有參與研究的患者均存活，且無需永久性通氣輔助，25名受試患兒中有23人能夠獨立行走(大多數(shù)在正常年齡段達到)。

浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科毛姍姍教授表示，由SMA的自然病史獲知，改變疾病預(yù)后的關(guān)鍵，除聯(lián)合多學(xué)科專家早期識別并給予精準(zhǔn)診治外，更重要的還是實現(xiàn)癥狀前治療?！霸谌芷谶\動神經(jīng)元池保留最深的癥狀前期接受疾病修正治療，患兒將有機會獲得更多的運動里程碑和更好的生活質(zhì)量，這正是我們對SMA未來的期許?！?/p>

此外，NURTURE研究數(shù)據(jù)還突出了采用統(tǒng)一的新生兒篩查標(biāo)準(zhǔn)對SMA和早期診斷的重要性。毛姍姍教授補充道，隨著SMA疾病修正治療藥物納入醫(yī)保，患者治療的可及性大幅提升。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院發(fā)育行為兒童保健科季星教授表示，SMA科學(xué)界對SMA嬰兒癥狀前治療的重要性已經(jīng)達成共識。但是，在癥狀前治療的嬰兒中，預(yù)后依然存在顯著差別。NURTURE研究的最新結(jié)果提示，盡管這些患兒難以觀察到臨床癥狀或者典型的體征，但是基線特征的微小差異依然可能會對治療結(jié)局產(chǎn)生巨大影響，包括運動功能、呼吸功能、吞咽和喂養(yǎng)等方面。CMAP幅值與腱反射消失就是臨床癥狀出現(xiàn)前SMA病理水平進展的可能指標(biāo)。“在SMA新生兒篩查逐步開展的今天，研究并且探索更多類似的指標(biāo)，對于正確評價癥狀前SMA患兒治療的效果非常重要。”